Regenerierte Haut hat das Leben eines "Baby-Schmetterlings" gerettet

Anonim

Eine Gruppe italienischer Wissenschaftler hat im Labor eine neue Epidermis auf den Körper eines Kindes gepfropft, das an einer seltenen genetisch bedingten Krankheit leidet, die auf fast der gesamten Haut Verletzungen hervorruft.

Die Transplantation wurde erfolgreich durchgeführt, und zwei Jahre später führt das Baby nach einer Diagnose, die wenig Hoffnung auf Leben lässt, ein normales Leben. Die Forschung - ein riesiger Fortschritt auf dem Gebiet der regenerativen Medizin - wurde in Nature veröffentlicht.

Die Krankheit. Der 7-jährige Junge kam 2013 aus Syrien nach Deutschland. Sein Körper war durch die Symptome der Epidermolysis bullosa am Boden zerstört . Diese seltene genetisch bedingte Krankheit, die bisher nicht geheilt werden konnte, führt dazu, dass sich die Epidermis leicht von den darunter liegenden Hautschichten abhebt: Eine leichte Berührung (auch die der Kleidung) reicht aus, um Blasen, Geschwüre und Läsionen zu verursachen, die unerträgliche Schmerzen verursachen Sie führen normalerweise zu einem frühen Tod, einer Infektion oder zu Hautkrebs. In Bezug auf die Zerbrechlichkeit von Schmetterlingen wird es auch Schmetterlingskindersyndrom genannt.

Bei seiner Aufnahme in die Kinderklinik der Ruhr-Universität Bochum in Deutschland hatte das Kind 80% der Epidermis verloren und wurde palliativ betreut - eine Schmerztherapie auf Morphinbasis. Eine Hauttransplantation seines Vaters hatte zur Ablehnung geführt.

Extremer Versuch. Die deutschen Ärzte wandten sich an eine Gruppe italienischer Wissenschaftler, die eine Technik entwickelt hatten, um die Epidermis dieser Patienten im Labor für nachfolgende Transplantationen zu regenerieren, Operationen, die jedoch nicht für eine so große Oberfläche ausgelegt waren: Die kleine Haut blieb unbeschädigt klein war in der Tat auf dem Gesicht und auf einem kleinen Teil des linken Beins verteilt.

Kombinierter Ansatz. Die italienische Forschungsgruppe unter der Leitung von Michele De Luca, Direktor des Zentrums für Regenerative Medizin der Universität von Modena, verwendete eine Mischung aus Gen- und Zelltherapie, um im Labor eine gesunde Epidermis herzustellen, die dem Patienten transplantiert werden sollte.

Der Zustand des Kindes hängt mit der Mutation eines Gens namens LAMB3 zusammen, das ein Protein produziert, das die Epidermis an den darunter liegenden Hautschichten sichert. Das Team entnahm dem Kind eine noch gesunde Hautprobe und versorgte die Kerne der Epidermiszellen mit einem Virus, um eine fehlerfreie Version dieses Gens zu erhalten.

Gentherapie: Was ist das und wo stehen wir?

Die menschliche Haut verfügt bereits über einen Vorrat an spezialisierten Stammzellen, die es ihr ermöglichen, sich kontinuierlich zu erneuern. Dies ermöglichte es den Wissenschaftlern, das Transplantat im Labor zu kultivieren und große Teile der Haut - wie eine "Decke" - aus wenigen ursprünglichen Zellen zu gewinnen.

Die Operationen. Das Transplantat wurde 2015 in zwei getrennten Operationen am Kind durchgeführt. Dank spezieller Stammzellen regenerierte sich die Epidermis nach der Transplantation weiter und produzierte von Zeit zu Zeit gesunde Zellen, wie es bei denjenigen der Fall ist, die nicht von der Krankheit betroffen sind.

ein normales Leben. Zwei Jahre später geht es dem Kind gut, es muss keine Medikamente mehr einnehmen, es leidet nicht mehr an Geschwüren, es geht wieder zur Schule und spielt Fußball. Wenn es zerkratzt ist, heilt es wie alle seine Kollegen. Eines der Risiken dieser Therapien ist die mögliche Einführung genetischer Veränderungen, die zu Krebsläsionen führen können. Derzeit gibt es jedoch keine Spur dieser Mutationen. Jetzt wird gehofft, dass diese revolutionäre Kombination von Gen- und Zelltherapien anderen Patienten, die an schwächenden Hautkrankheiten leiden, Hoffnung geben wird.